Esse câncer aparece em menos de 0,2% dos homens, sendo mais presente nas mulheres devido aos seus hormônios, mais especificamente aos estrogênios endógenos (próprios da mulher durante o ciclo menstrual) ou os exógenos (os usados como contraceptivos ou como terapia de reposição hormonal).
Devido às causas hormonais, quanto mais tempo a mulher estiver exposta à eles, maior o risco do aparecimento do câncer. Assim, primeira menstruação com menos de 12 anos, menopausa tardia após os 50 anos, primeira gravidez após os 30 anos, nuliparidade (não ter filhos) e terapia de reposição hormonal pós-menopausa são as principais causas do câncer, além de histórico familiar, radiações, ingestão regular, ainda que moderada, de bebida alcoólica, obesidade e sedentarismo. Por outro lado, a prática de atividade física e o aleitamento materno exclusivo diminuem a chance de seu aparecimento.
Como todo câncer, seu desenvolvimento é progressivo e classificado em níveis de estadiamento (estágios da evolução), de I a IV. Quanto mais precocemente for diagnosticado, menos agressivo será o tratamento e com maiores chances de cura. Porém, ainda não há medicamentos que possam reverter o quadro e a cirurgia ainda é o tratamento principal. Os medicamentos são considerados como terapia adjuvante ou auxiliar e escolhidos em função do estadiamento da doença. No estágio inicial, o tamoxifeno é um dos indicados. Em situações de maior gravidade, outras substâncias são usadas.
Na progressão da doença, os tumores se diferenciam em dois tipos importantes: aqueles que continuam a sofrer ação do estrogênio e os que evoluem de forma independente. No primeiro caso, é possível o uso de tamoxifeno com ação antiestrogênica, diminuindo o efeito desse hormônio sobre o câncer. O seu uso regular aumenta a sobrevida dos pacientes e reduz o risco de recorrência, principalmente, depois de cinco anos de tratamento.
Para ser eficaz, o tamoxifeno precisa ser transformado dentro do organismo, por enzimas específicas que nem todas as mulheres são capazes de produzir devido a variabilidade genética. O estudo da condição do porquê alguns medicamentos não são eficazes em todas as pessoas, chama-se farmacogenética. Isso assume importância no câncer de mama porque, devido à genética, nem todos os tumores regredirão com o uso do tamoxifeno.
A ação dos medicamentos é muito complexa e algumas substâncias tem efeitos contrários, dependendo do órgão. O raloxifeno é um medicamento que age do mesmo modo que o estrogênio no osso, fortalecendo-o nos casos de osteoporose, mas age como antagonista, ao contrário do mesmo hormônio, prevenindo o câncer de mama.